Een dodelijk verzuim

Er is een sterk verband tussen armoede en gezondheid. Mensen die leven in lage- en gemiddelde-inkomenslanden dragen een onevenredige last van ziekten, in het bijzonder van infectieziekten. Wie in absolute armoede leeft – en dus moet rondkomen met minder dan één dollar per dag – heeft vijf keer meer kans dan wij in het Westen om te sterven voor de leeftijd van vijf jaar en loopt twee en een half keer meer risico om te sterven tussen 15 en 59 jaar. Besmettelijke en parasitaire ziekten vertegenwoordigen 25 procent van de ziektelast in lage- en gemiddelde-inkomenslanden, vergeleken met slechts drie procent in de hoge-inkomenslanden.

Het 10-90-onevenwicht

Momenteel zijn de inspanningen op het vlak van onderzoek en ontwikkeling (O&O) niet gericht op de vele overdraagbare ziekten die de ontwikkelingslanden teisteren. Uit een analyse van de geneesmiddelenontwikkeling tijdens de afgelopen 25 jaar blijkt dat slechts vijftien nieuwe medicijnen bestemd waren voor tropische ziekten of tuberculose. Deze ziekten treffen vooral de arme wereldbevolking en vertegenwoordigen twaalf procent van de mondiale ziektelast. Daartegenover staat dat 179 nieuwe geneesmiddelen werden ontwikkeld voor cardiovasculaire ziekten, die elf procent van de globale ziektelast vertegenwoordigen. Er gaat te weinig geld naar onderzoek dat gericht is op de behoeften van de arme bevolkingsgroepen van de wereld. Slechts tien procent van het gezondheidsonderzoek is gericht op aandoeningen die negentig procent van de globale ziektelast vertegenwoordigen, een ongelijkheid die bekendstaat als het ‘10/90-onevenwicht’.

Door de grote afhankelijkheid van de meer en meer geconsolideerde en hoogst concurrentiële multinationale geneesmiddelenindustrie, die voor innovatie in de geneesmiddelensector zorgt, wordt de ontwikkeling van levensreddende geneesmiddelen overgelaten aan de krachten van de markteconomie. Het is grotendeels de koopkracht die de agenda’s en de prioriteiten voor onderzoek bepaalt en het resultaat daarvan is dat er momenteel niet wordt voldaan aan de gezondheidsbehoeften van de arme bevolking.

De verantwoordelijkheid voor dit falen rust niet uitsluitend op de schouders van de privé-sector. De overheid moet ervoor zorgen dat de elementaire gezondheidsbehoeften van de bevolking worden vervuld. Zij heeft de verantwoordelijkheid om aangewezen maatregelen te treffen wanneer de markt er niet in slaagt aan deze noden te beantwoorden. Ondanks de overduidelijke bewijzen van het gebrek aan belangstelling voor armoedeziekten bij de privé-sector, zijn de overheidsacties ontoereikend gebleven. Hoewel de besluitvormers deze kwestie dringend moeten aanpakken, worden deze inspanningen belemmerd door een gebrek aan uitgebreide informatie en door onvoldoende inzicht in de dynamiek van onderzoek en ontwikkeling gericht op ziekten waaraan vooral de armen lijden. Daardoor is het voor de beleidsvormers moeilijker om de omvang van het probleem in te schatten en besluiten te nemen om deze crisis aan te pakken.

Verwaarloosde ziekten

Een ernstig verzwakkende of levensbedreigende ziekte kan worden beschouwd als ‘verwaarloosd’ wanneer de behandelingsopties niet bestaan of ontoereikend zijn en wanneer de potentiële markt voor het geneesmiddel voor deze ziekte te klein is om de belangstelling van de privé-sector te wekken. Ook de reactie van de overheid is ontoereikend. Bij een verwaarloosde ziekte falen dus zowel de privé-sector als de overheid in het beantwoorden van de behoeften van de mensen die aan deze ziekte lijden. Verwaarloosde ziekten treffen hoofdzakelijk mensen in de ontwikkelingslanden. De openbare onderzoeksinstellingen in de geïndustrialiseerde wereld beschouwen deze ziekten niet als een prioriteit of als een belangrijke bedreiging voor hun bevolking, en de op onderzoek gerichte geneesmiddelenindustrie zet het onderzoek naar een beloftevolle chemische stof (die zou kunnen leiden naar een doeltreffend geneesmiddel) niet verder, omdat het rendement van hun investeringen ontoereikend is.

Bij nader toezien is er ook een onderscheid te maken tussen ‘verwaarloosde’ en ‘meest verwaarloosde’ ziekten. In het geval van de meest verwaarloosde ziekten zijn de patiënten zo arm dat zij vrijwel geen koopkracht hebben. Het is dan ook erg onwaarschijnlijk dat gelijk welke maatregel om de marktmechanismen te beïnvloeden, de belangstelling van de geneesmiddelenindustrie zal aanwakkeren. Als de markt al arme mensen die lijden aan verwaarloosde ziekten in de kou laat staan, negeert hij zeker mensen die aan de meest verwaarloosde ziekten lijden (zie Figuur 1). Enkele voorbeelden van verwaarloosde ziekten: malaria, tuberculose, Afrikaanse trypanosomiasis (slaapziekte), Zuid-Amerikaanse trypanosomiasis (Chagas-ziekte), de Buruli-zweer, denguekoorts, leishmaniasis, melaatsheid, lymfatische filariasis en schistosomiasis. Behalve malaria en tuberculose kunnen ze allemaal ook als meest verwaarloosde ziekten beschouwd worden.

[Hier figuur 1]

Een lege pijplijn

Een onderzoek naar de huidige onderzoeksinspanningen van de farmaceutische industrie toont aan dat er vrijwel geen geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten in de pijplijn zitten. In de lente van 2001 stuurden de Werkgroep Drugs for Neglected Diseases, een internationale groep van deskundigen, en de Harvard School of Public Health een vragenlijst aan de twintig grootste farmaceutische bedrijven van de wereld om het niveau van hun O&O-activiteiten inzake vijf verwaarloosde ziekten te beoordelen. Dertien bedrijven antwoordden, elf daarvan vulden de vragenlijst in. Van de twee andere bedrijven deelde er één mee dat het geen onderzoeksactiviteiten inzake besmettelijke ziekten verrichtte; het andere stelde dat het wegens tijdsgebrek niet aan het onderzoek kon deelnemen. Acht van de elf bedrijven die de lijst invulden, besteedden het voorbije jaar weinig tot helemaal niets aan onderzoek en ontwikkeling inzake de meest verwaarloosde ziekten die waren opgenomen in het onderzoek (slaapziekte, leishmaniasis en Chagas-ziekte), één bedrijf beantwoordde deze vraag niet. Slechts twee bedrijven vermeldden dat ze onderzoek verrichtten naar malaria. Vijf bedrijven deelden mee te investeren in tuberculose. Eén ervan besteedde meer dan vijftien procent van zijn begroting voor O&O op het vlak van besmettelijke ziekten aan tuberculose en malaria. Zeven bedrijven meldden minder dan één procent te besteden aan om het even welk van de vijf onderzochte ziekten of slaagden er niet in op die vraag te antwoorden. De betrokkenheid van de bedrijven bij de diverse stadia van het proces van onderzoek en ontwikkeling was ook heel beperkt. Geen enkel bedrijf onderzocht of chemische moleculen een werking zouden kunnen hebben op slaapziekte, Chagas of leishmaniasis, één onderzocht dit voor malaria en vier vermeldden onderzoek gericht op tuberculose. Ondanks beperkte eigen investeringen in verwaarloosde ziekten was er wel een aanzienlijke participatie in publiek-private samenwerkingsverbanden.

Een even somber beeld blijkt uit een onderzoek van PhRMA, de belangengroep van de Amerikaanse farmaceutische industrie. Van de 137 geneesmiddelen voor besmettelijke ziekten die in 2000 in de pijplijn zaten, had slechts één een aanwijzing voor de behandeling van slaapziekte en één ander voor malaria. Er waren geen nieuwe geneesmiddelen voor tuberculose of leishmaniasis. De huidige lijst van ‘Nieuwe Geneesmiddelen in Ontwikkeling’ van PhRMA toont aan dat er acht medicijnen in ontwikkeling zijn voor impotentie en erectiële disfunctie, zeven voor zwaarlijvigheid en vier voor slaapstoornissen.

Van de particuliere onderzoeksagenda gevallen

In de loop van de laatste decennia heeft de belangrijke vooruitgang in de moleculaire biologie en biotechnologie de ontwikkeling toegelaten van meer verfijnde geneesmiddelen, die een grote verscheidenheid van ziekten genezen. Voorts zijn de globale uitgaven in het gezondheidsonderzoek drastisch gestegen en die trend zet zich nog verder door. Voor 2001 werd naar schatting wereldwijd een recordbedrag van zeventig miljard dollar geïnvesteerd in O&O in de gezondheidssector. Met 30,5 miljard dollar namen de Amerikaanse privé-bedrijven daarvan bijna de helft voor hun rekening. Vroeger was de openbare sector de belangrijkste financier van het gezondheidsonderzoek, maar onlangs heeft de privé-sector de leiding overgenomen. Dat leidt uiteraard ook tot een verschuiving in de globale prioriteiten van het gezondheidsonderzoek.

In het ‘sociaal contract’ dat in de loop der jaren is ontstaan inzake de ontwikkeling van geneesmiddelen, vertrouwen de geïndustrialiseerde landen op de farmaceutische industrie om geneesmiddelen te ontwikkelen en te produceren. De overheid probeert ervoor te zorgen dat de industrie voldoet aan de openbare behoeften door een verscheidenheid van stimulansen te verstrekken. Deze aansporingen omvatten het octrooisysteem, belastingkredieten en de toelagen voor O&O, en bovendien dragen de ziekteverzekeringen een groot deel van de kosten.

Dit evenwicht tussen overheid en markt, tussen privé-investeringen en openbaar belang, heeft geneesmiddelen opgeleverd voor ziekten als hartkwalen en kanker en heeft ook geleid tot een bloeiende farmaceutische industrie met bedrijven die vaak jaarlijkse verkoopcijfers van honderden miljoenen dollar voor één enkel medicijn realiseren. Dit systeem met winst als drijfveer heeft ook middelen gemobiliseerd voor onderzoek en ontwikkeling voor ‘levensstijlaandoeningen’ als impotentie, kaalheid en zwaarlijvigheid. Door te investeren in deze aandoeningen of in ‘ik ook-geneesmiddelen’ (middelen die slechts lichtjes verschillend zijn van bestaande samenstellingen en geen echte innovatie of verbetering vormen), kunnen farmaceutische bedrijven een fenomenale omzet verwachten.

Ondertussen staat de farmaceutische industrie onklopbaar op nummer 1 in de Fortune 500-rangschikking van meest winstgevende industriële sectoren. Om de verwachte winstniveaus te handhaven, concentreren de bedrijven die gebaseerd zijn op onderzoek en ontwikkeling zich vooral op het winstpotentieel op de rijke markten. De cijfers voor 2002 tonen aan dat Noord-Amerika, Europa en Japan tachtig procent van de mondiale farmaceutische markt vertegenwoordigen. Afrika, Azië, Latijns-Amerika en het Midden-Oosten, waar tachtig procent van de wereldbevolking woont, nemen slechts twintig procent voor hun rekening. Het is een kwestie van heel eenvoudige economische logica: het potentiële rendement van een investering en niet de globale gezondheidsbehoeften bepalen de toewijzing van de middelen voor onderzoek.

De hiaten in het ontwikkelingsproces van geneesmiddelen

Een meer specifieke analyse van dit proces toont precies aan waar het systeem faalt. Het ontwikkelen van een nieuw medicijn, van basisonderzoek tot het op de markt brengen, kan een complexe, kapitaalintensieve en tijdrovende activiteit zijn. Om één succesvol medicijn te produceren, zijn soms duizenden kandidaat-samenstellingen en opeenvolgende selecties op basis van biochemische eigenschappen, veiligheid, klinische prestaties en marktoverwegingen nodig. Figuur 2 schetst dit proces en identificeert de hiaten die voorkomen wanneer de marktvooruitzichten slecht zijn.

[Hier figuur 2]

De openbare onderzoeksgemeenschap van universiteiten en instituten is hoofdzakelijk betrokken bij de voorbereidende fasen van het basisonderzoek en de ontdekking van geneesmiddelen. De expertise, infrastructuur en beheerscapaciteit om deze ontdekkingen verder door het ontwikkelingsproces te voeren, zit geconcentreerd in de particuliere sector. Op die manier wordt de definitieve ontwikkeling van geneesmiddelen grotendeels geleid door de industrie, en die volgt daarbij haar eigen prioriteiten. Het is duidelijk dat we niet op de multinationale farmaceutische bedrijven hoeven te rekenen om de geneesmiddelen te ontwikkelen die vereist zijn om de ziekten van de armen in deze wereld te behandelen.

Een kwestie van openbare verantwoordelijkheid

Het falen van de markt in onderzoek en ontwikkeling inzake geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten wordt nog eens versterkt door een ontoereikend overheidsbeleid. De overheid heeft de bevoegdheid om de ontwikkeling van geneesmiddelen te stimuleren, zowel door directe financiering van het onderzoek als door een beleid om de activiteiten van de privé-sector te beïnvloeden. De overheid kan niet alleen een verschil maken, zij heeft ook de verantwoordelijkheid om dit te doen. Zij zou zowel de financiering als haar directe betrokkenheid bij de ontwikkeling van medicijnen voor verwaarloosde ziekten moeten verhogen. Maar de afgelopen twintig jaar hebben de wereldleiders op dit terrein maar weinig activiteit aan de dag gelegd, ook al zijn er duidelijke bewijzen dat de privé-sector minder investeert in verwaarloosde ziekten.

In plaats van het marktfalen te compenseren door een op behoeften gebaseerde benadering en voldoende overheidsfinanciering voor O&O inzake verwaarloosde ziekten, heeft ook het onderzoek dat met overheidsgeld gefinancierd wordt, zich meer en meer geconcentreerd op ziekten die vooral in rijke landen voorkomen. Er is een toenemende druk opdat ook dit onderzoek commerciële toepassingen zou hebben. Hierdoor verschuift het onderzoek naar ‘winstgevende ziekten’.

Regeringen financieren openbaar onderzoek volgens de gezondheidsbehoeften van hun eigen bevolking. Het einde van de koloniale aanwezigheid en de dalende militaire betrokkenheid in tropische landen heeft in de laatste helft van de twintigste eeuw geleid tot een verdere daling van het belang van tropische ziekten. Bovendien hebben de leiders van de landen waar tropische ziekten endemisch zijn, weinig ondernomen om de situatie van het onderzoek naar verwaarloosde ziekten te verbeteren. In 1990 stelde de ‘Commissie Gezondheidsonderzoek voor Ontwikkeling’ voor dat elke overheid twee procent van haar gezondheidsuitgaven aan onderzoek zou besteden. Volgens het Global Forum for Health Research, een onafhankelijke internationale stichting op het vlak van gezondheidsonderzoek, had geen enkel van de lage- en gemiddelde-inkomenslanden dit doel in 1998 bereikt.

Basisonderzoek dat kan leiden tot de ontdekking van potentiële geneesmiddelen is bijna altijd gefinancierd met overheidsgeld en wordt uitgevoerd door universiteiten, openbare overheidsinstanties of onderzoeksinstellingen in Europa, Noord-Amerika en Japan. Sinds het begin van de twintigste eeuw heeft het met overheidsgeld gefinancierde onderzoek geleid tot belangrijke ontdekkingen van potentiële geneesmiddelen voor bijvoorbeeld tuberculose (streptomycine en rifampicin), andere infectieziekten (diverse antibiotica) en kanker (diverse soorten chemotherapie). Bovendien heeft het met overheidsgeld gefinancierde onderzoek onlangs geleid tot de ontdekking van virusremmers die worden gebruikt bij de behandeling van hiv en aids. Ondertussen legt het overheidsbeleid inzake O&O expliciet de nadruk op de economische finaliteit. De wetenschappers worden niet alleen verzocht hun onderzoek te publiceren en vooruitgang in de wetenschappelijke arena te bevorderen, maar ze moeten ook hun onderzoeksbevindingen commercieel trachten uit te baten, door middel van het nemen van octrooien, door samenwerking met de industrie en de oprichting van ‘spin-off’-bedrijven. Deze zogenaamde valorisatie van het wetenschappelijk onderzoek is een belangrijk beleidsdoel geworden en dit leidt tot een ontmoediging van investeringen in onderzoek naar verwaarloosde ziekten.

Terwijl de overheid het fundamenteel onderzoek naar geneesmiddelen ondersteunt, heeft de openbare sector zelden haar eigen deskundigheid en capaciteit in de ontwikkeling van geneesmiddelen bevorderd. Het is de farmaceutische industrie die de productontwikkeling leidt. Het meest innovatieve deel van het onderzoeksproces – de identificatie van de beloftevolle chemische samenstelling – gebeurt nochtans in de openbare of academische onderzoekscentra. Zoals te verwachten bevindt de belangrijkste kloof in het onderzoek naar en de ontwikkeling van geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten zich tussen het basisonderzoek en het preklinische onderzoek (zie Figuur 2).

Het recente bestedingspatroon

Om een idee te hebben van de bedragen die momenteel worden besteed aan O&O voor verwaarloosde ziekten, heeft de Werkgroep Drugs for Neglected Diseases erkende deskundigen op het gebied van tuberculose, malaria, slaapziekte en leishmaniasis aangesproken. Gebaseerd op hun schattingen lijkt de financiering voor de vier ziekten door overheidsinstanties en stichtingen zonder winstoogmerk weinig hoger te liggen dan honderd miljoen dollar per jaar. Als we dit bedrag even in de juiste context bekijken, krijgen we een veelzeggend beeld: de totale openbare uitgaven voor gezondheidsonderzoek worden geschat op dertig miljard dollar wereldwijd, waarvan 3,1 miljard dollar alleen al wordt besteed aan kankeronderzoek in de VS.

Onderzoek en opleiding in tropische ziekten

Een ander teken van de onverschilligheid van de overheid ten aanzien van de crisis in O&O inzake de armoedeziekten is de benarde toestand van het ‘Speciale Programma voor Onderzoek en Opleiding in Tropische Ziekten’ of TDR, de belangrijkste internationale openbare instelling die belast is met het onderzoek naar tropische ziekten. TDR werd in 1975 opgestart door de Verenigde Naties als reactie op de pleidooien van landen waar verwaarloosde ziekten endemisch zijn. Het TDR-programma heeft twee doelstellingen: het moet enerzijds onderzoek verrichten naar nieuwe geneesmiddelen voor een groep van tropische ziekten en anderzijds wetenschappers opleiden en instellingen van landen met endemische ziekten aanmoedigen om een grotere rol te spelen in het onderzoekproces en hun bekwaamheid hierin te verhogen.

Het TDR-programma heeft aanzienlijke successen geboekt. Zes van de dertien geneesmiddelen voor tropische ziekten die tussen 1975 en 1999 op de markt gebracht werden, zijn er gekomen met de steun van TDR. Het programma heeft ook het bewustzijn inzake tropische ziekten bevorderd en de onderzoeksagenda helpen bepalen. Maar momenteel lijdt TDR aan een chronische onderfinanciering. Bovendien is het voor het programma ook niet zo eenvoudig om te werken binnen het logge VN-systeem.

De derde sector: liefdadigheid

Het is opmerkelijk dat de enige belangrijke stijging in de middelen voor verwaarloosde ziekten de afgelopen jaren niet afkomstig was van de industrie of de overheid, maar voortkwam uit een toenemend engagement van een aantal stichtingen. Zo is de Bill & Melinda Gates Foundation een belangrijke motor geworden voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten. De stichting heeft 25 miljoen dollar geschonken aan het Medicines for Malaria Venture (MMV), 25 miljoen dollar aan de Global Alliance for TB Drug Development (GATB) en nog eens 15 miljoen dollar voor het onderzoek naar een vaccin voor leishmaniasis. Ook andere stichtingen zoals de Rockefeller Foundation en de Welcome Trust hebben een belangrijke rol gespeeld in de bewustmaking, al hebben zij minder bijgedragen tot de ontwikkeling van nieuwe medicijnen. Hoewel deze steun welkom is, kunnen en mogen stichtingen de rol en de verantwoordelijkheid van de openbare sector niet overnemen. Aangezien particuliere filantropische initiatieven niet de verantwoordingsplicht en de transparantie hebben die van de overheid wordt geëist, kunnen zij geen substituut noch een alibi vormen voor de passiviteit van de overheid.

Wat is er tot dusver gebeurd om de crisis van onderzoek en ontwikkeling aan te pakken?

Traditioneel heeft de overheid een positieve rol gespeeld in het ontwikkelen van geneesmiddelen voor infectieziekten. De meeste malariageneesmiddelen van vandaag werden aanvankelijk ontdekt in universiteiten of overheidslaboratoria buiten de privé-sector.

De laatste jaren zijn we getuige geweest van een stijgend bewustzijn over het gebrek aan efficiënte behandelingen voor sommige ziekten. Er wordt gezocht naar nieuwe benaderingen om het onderzoek naar verwaarloosde ziekten te bevorderen. De overheid heeft de crisis van het onderzoek en ontwikkeling inzake verwaarloosde ziekten onder meer aangepakt via de ‘Versnelde Actie betreffende Hiv en Aids, Malaria en Tuberculose in de Context van de Vermindering van de Armoede’ van de Europese Commissie. Maar de aanbevelingen daarvan leggen hoofdzakelijk de nadruk op marktgerichte strategieën. Bovendien concentreert de analyse zich uitsluitend op medicijnen voor hiv, tuberculose en malaria en zal het onderzoek naar geneesmiddelen voor de meest verwaarloosde ziekten dus niet bevorderd worden.

‘Duwen en Trekken’

Duw- en trekmechanismen (push and pull) worden genoemd als mogelijke antwoorden om de particuliere onderzoekscapaciteit te oriënteren op algemene maatschappelijke doelstellingen. De duwmechanismen bestaan erin de kosten en risico’s van onderzoek en ontwikkeling te beperken; daarbij gaat het om belastingkredieten, toelagen voor O&O en steun voor klinische proeven. Trekmaatregelen helpen een markt voor geneesmiddelen te creëren of hun rentabiliteit te verhogen. Zowel duw- als trekmechanismen zijn marktconforme maatregelen die pogen de opbrengst van een investering in een geneesmiddel op een niveau te brengen dat de privé-sector zal aantrekken.

De wetgeving op de ‘weesgeneesmiddelen’ (T5)

De wetten op de ‘weesgeneesmiddelen’ zijn een voorbeeld van een duwmechanisme. Dit type van wetgeving maakt gebruik van belastingkredieten en toelagen om onderzoek te bevorderen naar geneesmiddelen voor ziekten die een vrij klein aantal mensen treffen; in de VS ligt de grens op 200.000 mensen of minder. Het is erkend dat deze zeldzame ziekten anders nooit de investering zouden uitlokken om een geneesmiddel te ontwikkelen. De Orphan Drug Act uit de Verenigde Staten heeft met succes aansporingen gegeven voor onderzoek naar ziekten zoals blaasfibrosis. In Europa, Japan, Singapore en Australië bestaan gelijkaardige wetten.

Sommigen stellen voor om dergelijke wetten te wijzigen, zodat ze ook verwaarloosde ziekten in ontwikkelingslanden zouden omvatten. Maar we moeten wel goed beseffen dat de weesgeneesmiddelenwetgeving de bedrijven ook toelaat hoge prijzen aan te rekenen om de kosten terug te verdienen. Aangezien de koopkracht van mensen die aan verwaarloosde ziekten lijden beperkt of onbestaand is, zal het mechanisme van de weesgeneesmiddelen op zich daar waarschijnlijk niet werken. Het concept kan nochtans nuttig zijn indien het samen met andere mechanismen gebruikt wordt, of aangepast wordt om rekening te houden met de specificiteit van verwaarloosde ziekten.

Een ‘gouden pot’? (T5)

Zo bestaat het idee om een aankoopfonds te laten verzekeren door donors, zodat aan het eind van het ontwikkelingsproces de ‘gouden pot’ te wachten staat. De bedoeling is hier een bestaande markt aan te vullen en bedrijven aan te moedigen om te investeren in de ontwikkeling van een nieuw medicijn (trekmechanisme). Om een belangrijk farmaceutisch bedrijf aan te zetten tot investeren, zou de bestaande markt plus de ‘gouden pot’ moeten wedijveren met de gemiddelde commerciële opbrengsten van een geneesmiddel, vastgesteld op ongeveer 265 miljoen dollar per jaar in 1998. Deze strategie zou kunnen werken voor verwaarloosde ziekten die grote aantallen mensen treffen, zoals tbc of malaria. Voor de meest verwaarloosde ziekten zou een aankoopfonds alleen waarschijnlijk te duur uitvallen.

Capaciteitsopbouw in de ontwikkelingslanden

Het verhogen van de onderzoekscapaciteit van de ontwikkelingslanden is nog een belangrijke strategie om onderzoek en ontwikkeling te stimuleren. In sommige ontwikkelingslanden spelen openbare gezondheidsinstellingen meer en meer een belangrijke rol in de ontwikkeling van medicijnen. Het onderzoek, de ontwikkeling en de productie van geneesmiddelen nemen toe in landen als Brazilië, India, Zuid-Korea, Thailand, Maleisië en Argentinië, landen die tot voor kort geacht werden niet over een vernieuwende O&O-capaciteit te beschikken. Sommige van die initiatieven berusten op samenwerking tussen de publieke en de privé-sector in die landen (PPP, zie verder).

Regionale vennootschappen proberen door samenwerking tussen landen de capaciteit van de ontwikkelingslanden te maximaliseren. Het ‘Internationaal Vaccin Instituut’ in Zuid-Korea is een organisatie zonder winstoogmerk, die opgericht werd om vaccins te ontwikkelen voor ziekten die veel voorkomen in ontwikkelingslanden. Het instituut heeft de capaciteiten en de kennis van wetenschappers uit verschillende ontwikkelingslanden samengebracht rond een zelfde project. Een mogelijk model voor de toekomst?

Publiek-Private Partnerschappen

Publiek-private partnerschappen (PPPs) zijn een poging om onderzoek en ontwikkeling inzake verwaarloosde ziekten te stimuleren en de capaciteit van de ontwikkelingslanden te verhogen, door het mobiliseren van de expertise, de capaciteit en de middelen van zowel de openbare als de privé-sector. Meestal speelt een PPP een coördinerende en bestuursvormende rol rond een specifieke O&O-agenda. Het PPP probeert de beschikbare duw- en trekmechanismen te activeren en streeft naar een combinatie van overheidsfinanciering, schenkingen van donoren en schenkingen ‘in natura’ van de industrie. Belangrijke voorbeelden zijn de Medecines for Malaria Venture (MMV), de Global Alliance for TB Drug Development (GATB) en het International AIDS Vaccine Initiative (IAVI). Tot hiertoe zijn nog geen PPPs opgericht om te beantwoorden aan de vraag naar geneesmiddelen voor meest verwaarloosde ziekten.

Besluit en aanbevelingen

Sinds juli 2003 is het Drugs for Neglected Disease initiative (DNDi) officieel gelanceerd als een Zwitserse stichting die als doel heeft heel concreet te werken inzake de ontwikkeling van geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten. DNDi geeft vooreerst prioriteit aan de meest verwaarloosde ziekten. De zes officiële stichters van dit initiatief zijn openbare onderzoekscentra uit het Noorden (het Pasteurinstituut) en het Zuiden (Maleisië, Kenya, India, Brazilië) en de internationale humanitaire organisatie Artsen Zonder Grenzen. Het initiatief streeft naar hechte samenwerkingsverbanden met het Speciale Programma voor Onderzoek en Opleiding in Tropische Ziekten van de Wereldgezondheidsorganisatie, de industrie en onderzoeksinstellingen in geïndustrialiseerde en ontwikkelingslanden. Er wordt gehoopt dat de overheden een sterke leiderschapsrol in het DNDi zullen vervullen.
Voor DNDi en zijn partners is de financiële toegankelijkheid van toekomstige medicijnen en hun aangepastheid aan de noden en infrastructuur van de getroffen landen een belangrijke doelstelling. Door het werken aan een heel concrete O&O-portfolio, gebaseerd op de noden van de ontwikkelingslanden, wordt ook gestreefd naar een verhoging van de capaciteit van deze landen bij het ontwikkelen van geneesmiddelen.

De analyses van het Drugs for Neglected Diseases initiative hebben geleid tot de volgende inzichten en aanbevelingen:
1. Omdat geneesmiddelen bijna uitsluitend worden ontwikkeld door de farmaceutische industrie, is onderzoek en ontwikkeling gedreven door marktoverwegingen. Daarom is het onderzoek naar ziekten die hoofdzakelijk de armen treffen, bijna tot stilstand gekomen.
2. De overheid heeft verzuimd dit falen te corrigeren, waardoor sommige ziekten verwaarloosd worden.
3. De dynamiek van de verwaarlozing is verschillend en afhankelijk van het aantal mensen dat getroffen wordt en van hun koopkracht. Daarom is er meer dan één strategie nodig om O&O op het vlak van verwaarloosde ziekten te stimuleren. Het is cruciaal om het verschil in dynamiek te kennen tussen verwaarloosde en meest verwaarloosde ziekten: elke categorie zal een andere aanpak vergen.
4. Een goed gedefinieerde en door noden gedreven onderzoeksportfolio is vereist opdat beleidsvormers, geldschieters en de onderzoeksgemeenschap de juiste prioriteiten kunnen vastleggen voor de ontwikkeling van veilige, doeltreffende en betaalbare geneesmiddelen. De Wereldgezondheidsorganisatie (WGO) zou aan deze agenda voor essentieel O&O moeten werken en het proces leiden.
5. Regeringen in geïndustrialiseerde en ontwikkelingslanden moeten gecoördineerde acties ondernemen ter compensatie van het marktfalen bij de ontwikkeling van geneesmiddelen voor verwaarloosde en meest verwaarloosde ziekten. Zij moeten een leidende rol spelen in het heropstarten van O&O voor ziekten die momenteel genegeerd worden. Het ontwikkelen van geneesmiddelen moet als een ‘publiek goed’ beschouwd worden.
6. Verhoogde bijdragen en duurzame middelen voor O&O inzake verwaarloosde ziekten zijn hoognodig. Regeringen kunnen de industrie verplichten om te investeren. Ze kunnen een ‘essentiële onderzoeksverplichting’ opleggen, waardoor farmaceutische bedrijven een percentage van hun omzet moeten herinvesteren in onderzoek en ontwikkeling op het vlak van verwaarloosde ziekten – dit kan rechtstreeks of door de financiering van openbare O&O-programma’s. Een internationaal verdrag over O&O inzake verwaarloosde ziekten zou een kader kunnen scheppen voor zulke mandaten en het evenwicht tussen de rechten en verplichtingen van de privé-sector kunnen herstellen.
7. Er is nood aan een betrouwbare analyse van de reële ontwikkelingskosten van een geneesmiddel. De bestaande schattingen van de kosten om een geneesmiddel op de markt te brengen, variëren enorm en blijven erg omstreden. De huidige schattingen vertrekken te veel van een commercieel uitgangspunt.
8. Overheidsgeld voor O&O inzake verwaarloosde ziekten zou moeten gebonden zijn aan de reële toegang en de betaalbaarheid van het eindproduct. Billijkheid zou een basisprincipe moeten zijn en gehanteerd worden als gedragslijn voor elk beleidsinitiatief.
9. Een gerichte capaciteitsopbouw en projecten ter bevordering van de overdracht van technologie zijn een duurzame oplossing en moeten aangemoedigd worden. Het antwoord op de huidige gezondheidscrisis moet uiteindelijk in de ontwikkelingslanden gegeven worden.
10. Andere non-profitinitiatieven die rechtstreeks bijdragen tot de ontwikkeling van geneesmiddelen voor de meest verwaarloosde ziekten zijn hoognodig, aangezien de huidige benadering niet voldoende beantwoordt aan de noden.

Literatuur

We vermelden hier slechts enkele bronnen. Lezers die meer precieze verwijzingen naar de literatuur wensen met betrekking tot bepaalde cijfers of stellingen uit dit artikel, kunnen zich wenden tot de auteur op het volgende e-mailadres: lars.verschaeren@msf.be

Enkele algemene bronnen

WORLD HEALTH ORGANISATION, World Health Report, jaarlijks

GLOBAL FORUM FOR HEALTH RESEARCH, The 10/90 Report on Health Research, 2000, beschikbaar op http://www.globalforumhealth.org.

ELS TOREELE, From Louis Pasteur to J. Craig Venter: When Biomedical Scientists Became Bioentrepreneurs, werkdocument van de Drugs for Neglected Diseases Working Group, Zwitserland, november 2000

COMMISSION ON HEALTH RESEARCH FOR DEVELOPMENT, Health Research: Essential link to equity in development, Oxford University Press, New York, 1999

Lars Verschaeren werkte voor Artsen Zonder Grenzen in Afrika, Azië en Latijns-Amerika. Sinds 2002 is hij op het hoofdkantoor van AZG-België verantwoordelijk voor de internationale Campagne voor Toegang tot Essentiële Geneesmiddelen. Deze campagne verenigt onderzoekers, geneesmiddelenontwikkelaars en deskundigen en wil het onderzoek naar en de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen voor verwaarloosde ziekten bevorderen. Dit artikel is een beknopte en geactualiseerde vertaling van Fatal Imbalance: The crisis in research and development for Drugs for Neglected Diseases.